Las enfermedades raras son la causa del 35% de las muertes de niños menores de un año

El Ministerio de Sanidad de España ha hecho hoy balance de su política en enfermedades raras. Bajo esta denominación se engloban más de 7.000 patologías distintas que condicionan en extremo la vida de tres millones de personas, el 7% de la población española, según datos de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER). No es, por tanto, una situación marginal, ni mucho menos. Los dos grandes partidos políticos han hecho causa de estas enfermedades en sus estrategias electorales e incluso Farmaindustria lanzó una oferta de investigación por valor de 300 millones de euros, envuelta en un polémico contrato de "doy para que des", que hoy todavía no se sabe si tendrá encaje en el plan sectorial que negocian los laboratorios con el Gobierno. Aunque los resultados dejan mucho que desear por ambas partes, como se lamentaba Rosa Sánchez de Vega, presidenta de FEDER, en El Semanal Digital, hay avances, como los expuestos por el departamento que dirige Bernat Soria.  

Entre 2004 y 2008, para que quede claro el mérito político, se autorizó en España la comercialización de 36 medicamentos huérfanos para el tratamiento, diagnóstico o prevención de las patologías raras, a los que hay que sumar los dos nuevos fármacos incluidos en la financiación pública este año.

 

El Gobierno ha destinado además recursos públicos a la investigación clínica independiente de medicamentos huérfanos por un total de 53 millones de euros y ha reducido el tiempo de tramitación administrativa desde que se aprueban las nuevas terapias, hasta que se registran y comercializan en cada país. Incluso prepara una estrategia de enfermedades raras que se aprobará antes de verano en el Consejo Interterritorial.

 

Cuestión de precio

 

Sanidad también ha querido subrayar el precio de las dos nuevas terapias. Porque este es uno de los verdaderos problemas, tanto para la industria como para los sistemas públicos. Ni los laboratorios tienen suficientes incentivos financieros para investigar enfermedades minoritarias, ni los gobiernos pueden dedicar cantidades ingentes a financiar costosos tratamientos para unos pocos. Un puzzle de difícil solución que, sin duda, entienden los pacientes sin necesidad de grandes ayudas.

 

Pues bien, la última Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos, celebrada el pasado 13 de febrero, fijó el precio de dos nuevos medicamentos huérfanos de ámbito hospitalario. El primero de estos dos nuevos medicamentos, cuyo principio activo es el icatibant, está indicado en el tratamiento sintomático de crisis agudas de angioedema hereditario en adultos con deficiencia del inhibidor de la esterasa C1. Y el precio de venta de laboratorio de este medicamento en formato de una jeringa precargada es de 1.695 euros.

 

El segundo, cuyo principio activo es el ambrisentán, está indicado en pacientes con hipertensión arterial pulmonar (HAP) clasificados como clase funcional II y III de la Organización Mundial de la Salud para mejorar su capacidad para realizar ejercicio. Su precio de venta laboratorio para el formato de 30 comprimidos asciende a 2.067 euros.

 

Precios elevados que, por otra parte, no deben preocupar a los pacientes, como precisa el Ministerio en su comunicado, aunque sí a las comunidades autónomas que son, al final, quienes deben sufragarlos sin que, por ahora, se haya habilitado partida alguna desde el Gobierno. Pero nada hay insalvable y el camino, como apuntó Rosa Sánchez de Vega, podría ser la Organización Nacional de Transplantes. Un ejemplo de coordinación que puede garantizar el diagnóstico, tratamiento y rehabilitación de estos pacientes. El Semanal Digital.com.